Wat is een weesgeneesmiddel?

Een weesgeneesmiddel is een product voor de behandeling, diagnose en preventie van een zeldzame ziekte.

Vooraleer een patiënt zo’n geneesmiddel kan gebruiken, moet het drie belangrijke fasen doorlopen : het moet erkend worden als « weesgeneesmiddel », het moet toestemming krijgen om op de markt gebracht te worden, en het moet  ten slotte in aanmerking kunnen komen voor terugbetaling.

De erkenning als weesgeneesmiddel

De eerste fase is dus de erkenning als weesgeneesmiddel. De aanvraag gebeurt bij het EMA (Europees Geneesmiddelen Agentschap) http://www.ema.europa.eu/ema, meer bepaald bij het COMP, het comité voor toekenning van weesgeneesmiddelen. Het toekomstige weesgeneesmiddel moet voldoen aan volgende criteria :

• Diagnose, preventie en behandeling van een mogelijk chronische of dodelijke ziekte die tussen de 5 000 en 10 000 mensen treft op het ogenblik van de aanvraag (zo wordt een zeldzame ziekte omschreven door de EU).
• Diagnose, preventie en behandeling van een aandoening die  mogelijk chronisch is, mogelijk dodelijk , invaliderend of ernstig en chronisch. Bovendien zal de omzet van het geneesmiddel de kosten van de ontwikkeling ervan niet kunnen dekken.

In beide gevallen mag er nog geen dergelijk geneesmiddel bestaan. Mocht dat toch het geval zijn, moet het nieuwe geneesmiddel de levenskwaliteit van de patiënt  aanzienlijk verbeteren.

Wanneer een geneesmiddel als weesgeneesmiddel erkend wordt, krijgt het farmaceutisch bedrijf in kwestie een aantal voordelen, zoals een exclusiviteit voor tien jaar (meer info hier).

U vindt een lijst van de huidige weesgeneesmiddelen hier.

De goedkeuring om op de markt gebracht te worden

Het EMA (Europees Geneesmiddelen Agentschap) evalueert de efficiëntie van het geneesmiddel en de veiligheid voor de patiënten. Na een positieve evaluatie volgt de goedkeuring en mag het geneesmiddel op de markt gebracht worden. Dit betekent echter niet dat de patiënt onmiddellijk toegang krijgt tot het geneesmiddel!

Hier vindt u de lijst met voor de markt goedgekeurde geneesmiddelen.

De toegankelijkheid van de weesgeneesmiddelen en hun terugbetaling

De erkenning als weesgeneesmiddel en de goedkeuring voor de markt gebeurt op Europees niveau. De toegankelijkheid en de terugbetaling daarentegen blijven nog steeds nationaal omwille van die terugbetaling. Het geld daarvoor moet van de nationale gezondheidszorg komen.

Van de 61 geneesmiddelen die op de markt mogen, zijn er in België maar 47 die effectief beschikbaar zijn en terugbetaald worden.

Op de site van INAMI vindt u de volledige lijst weesgeneesmiddelen die terugbetaald worden.