Qu'est-ce qu'un médicament orphelin?

Un médicament orphelin est un médicament destiné au diagnostic, la prévention ou le traitement d’une maladie rare.

Pour arriver jusqu’au patient, le médicament orphelin doit passer par trois phases importantes : la reconnaissance de son caractère « orphelin », l’acquisition de l’autorisation de mise sur le marché et enfin, son entrée dans le marché lié à la question de son remboursement.

La désignation en tant que médicament « orphelin »

La première étape est l’acquisition pour futur médicament du label “orphelin”. Pour l’obtenir, une procédure centralisée a été mise en place au sein de l’Agence Européenne du Médicament (EMA - http://www.ema.europa.eu/ema) et de son comité spécifique pour les médicaments orphelins, le COMP (Committee for Orphan Medicinal Products). Pour obtenir le label, le futur médicament doit remplir au moins un des critères suivants :

• être destiné au diagnostic, la prévention ou le traitement d'une maladie potentiellement mortelle ou chronique et débilitante ne touchant pas plus de 5 à 10.000 personnes dans l'UE (définition européenne des maladies rares) au moment de la soumission de la demande;
• être destiné au diagnostic, la prévention ou le traitement d'une affection potentiellement mortelle, très invalidante ou grave et chronique et pour laquelle il est peu probable que le chiffre d'affaires après commercialisation du médicament soit en mesure de couvrir les investissements consentis pour son développement.

Dans les deux cas, il faut également qu’aucune méthode satisfaisante n’existe pour le diagnostic, la prévention ou le traitement de la maladie en question ou, dans le cas contraire, que le médicament en question soit en mesure d’améliorer significativement la qualité de vie des patients.

La désignation en tant que médicament « orphelin » permet à la société pharmaceutique qui le développe d’obtenir un certain nombre d’avantages tel que 10 ans d’exclusivité (plus d’info : http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/gen...).

Vous trouverez ici la liste des médicaments ayant reçu le label « orphelin » à ce jour : http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/alforphreg.htm

L’autorisation de mise sur le marché

A l’issue du processus de développement du médicament, l’Agence Européenne du Médicament (EMA) évalue son niveau d’efficacité et de sécurité pour les patients. En cas d’évaluation positive, le médicament est approuvé et reçoit son « autorisation de mise sur le marché » européen. Mais cela ne veut pas encore dire que les patients ont accès à ce nouveau médicament !

Vous trouverez la liste de médicaments orphelins autorisés à entrer sur le marché ici http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf

L’accessibilité des médicaments orphelins et leur remboursement

Alors que la désignation du caractère orphelin d’un médicament et son autorisation de mise sur le marché sont deux procédures centralisée au niveau européen, la question de l’accessibilité directe des patients reste encore aujourd’hui une décision nationale. Ceci est notamment lié au fait que cette question est directement liée à celle de leur remboursement et par là-même touche aux budgets nationaux alloués aux soins de santé.

Alors que 61 médicaments orphelins ont reçus l’autorisation de mise sur le marché, seulement 47 d’entre-deux sont effectivement disponibles pour les patients et remboursés en Belgique.

Vous trouverez la liste de médicaments orphelins remboursés sur le site de l’INAMI ici : http://www.inami.fgov.be/inami_prd/ssp/cns2/pages/OrphanCns.asp