A propos du Purpura Thrombopénique Auto-immun (Idiopathique) ou PTI
Le PTI est une affection rare et souvent chronique dans laquelle votre système immunitaire détruit vos propres plaquettes sanguines.
Les plaquettes sanguines sont une des cellules présentes dans le sang. Elles ont un rôle primordial dans le processus de coagulation sanguine et sont indispensables pour éviter les saignements.
Les plaquettes proviennent de la maturation des mégacaryocytes (cellules produites par la moelle osseuse). Le nombre de plaquettes normal est compris entre 150 x 109/l et 400 x 109/l de sang.
On parle de thrombopénie lorsque le nombre de plaquettes est inférieur à 150 x 109/l de sang.
Le risque de présenter une hémorragie grave s’accroît lorsque la numération plaquettaire est inférieure à 30 x 109/l de sang.
Deux mécanismes menant à un faible taux de plaquettes entrent en jeu dans cette maladie
- Un mécanisme de destruction périphérique des plaquettes dans le sang.
Dans cette maladie, les plaquettes sont considérées comme des éléments étrangers à votre organisme et sont entourées par des anticorps anti-plaquettes pour être ensuite détruites principalement au niveau de la rate.
- Une diminution de production centrale dans la moelle.
Les mégacaryocytes, producteurs de plaquettes et situés dans la moelle osseuse, sont altérés par le système immunitaire. Aussi, la quantité de thrombopoïétine naturelle (protéine qui stimule la formation des plaquettes) est insuffisante.
Origines et manifestations cliniques
L’origine du PTI est inconnue. Toutefois, certaines thrombopénies auto-immunes sont déjà connues :
- suite à une infection virale ou bactérienne, une vaccination ou une exposition à une toxine (substance toxique libérée par certaines bactéries);
- ou en association avec une autre maladie telle que le lupus ou le virus du SIDA.
Le
risque de saignement est la
principale préoccupation lorsque l’on est atteint de purpura thrombopénique idiopathique. Ces saignements peuvent se manifester de diverses façons :
- des pétéchies (petites tâches d’un rouge-violacé au niveau cutané) associées à des ecchymoses spontanées ou survenues pour des traumatismes minimes
- hémorragies des muqueuses : saignement du nez (épistaxis), saignement des gencives (gingivorragies), bulles hémorragiques dans la bouche (aphtes) et chez les patientes des saignements vaginaux en dehors des règles (métrorragies)
- si le taux de plaquettes est très bas, il existe un risque d’hémorragie rétinienne, ou plus grave encore, d’hémorragie cérébrale (qui peut entrainer le décès).
Quelles qu’en soient l’origine et les manifestations cliniques, le PTI n’est pas une maladie contagieuse.
Incidence et prévalence
On estime que le PTI chronique affecte environ 50 000 adultes dans la l’Union Européenne On estime qu’il y a environ 850 patients adultes atteints de PTI en Belgique.
Chez l’adulte, le PTI est deux fois plus fréquent chez la femme que chez l’homme.
Le PTI est une maladie qui a été reconnue comme étant orpheline par l’Agence Européenne du Médicament (EMEA) et la Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis. Le Comité européen des Médicaments Orphelins (COMP) reconnaît une maladie comme étant une maladie orpheline dès lors qu’elle est « grave, chronique, évolutive et qu’elle engage le pronostic vital des patients qui en sont atteints ». Ceux-ci doivent représenter une « population inférieure à 5 pour 10 000 habitants sur l’ensemble du territoire européen».
Diagnostic
Pour la plupart des adultes, une évolution chronique du PTI est observée. Le diagnostic de cette maladie repose principalement sur l’analyse des antécédents médicaux du patient, de son examen clinique, de sa numération formule sanguine (NFS) complète, et d’un frotti sanguin afin d’exclure toutes autres causes de thrombopénie.
Le PTI est ainsi souvent considéré comme un diagnostic d’exclusion car il est nécessaire d’éliminer toutes autres causes potentielles de thrombopénie.
Options thérapeutiques traditionnelles
L’objectif principal du traitement d’un PTI est de minimiser le risque de saignements, avec un minimum d’effets indésirables. Les traitements actuels visent principalement à limiter la destruction des plaquettes.
Corticoïdes
Les corticoïdes vont modifier ou inhiber la réponse immunitaire du patient pour réduire la destruction des plaquettes par les anticorps.
Ils ont pour désavantage de présenter des effets indésirables qui vont limiter leur administration à long terme chez la plupart des patients:
- l’émergence d’un diabète, d’une hypertension, d’une sensibilité accrue aux infections, mais aussi de saignements digestifs, d’ostéoporose, de psychose et d’une prise de poids.
Environ 80% des patients adultes atteints de PTI nécessitent un traitement additionnel après l’arrêt d’une corticothérapie initiale.
Immunoglobulines intraveineuses (IVIg)
Les immunoglobulines intraveineuses (IVIg) sont des préparations thérapeutiques d'immunoglobulines G (certains types d’anticorps) obtenues à partir d'un pool de plasmas sanguins provenant de plus de 1000 donneurs sains.
- Les préparations d'IgIV contiennent un large spectre d’anticorps qui sont dirigées contre :
- des antigènes exogènes (substances extérieures au corps humain qui sont reconnues comme étrangères par votre organisme et proviennent souvent de virus et de bactéries),
- des auto-antigènes (par exemple, les auto-anticorps qui sont produits par votre organisme mais dirigés contre certaines substances du corps humain).
Les IgIV confèrent ainsi aux patients une immunité contre d’éventuelles maladies.
Les immunoglobulines ont une efficacité limitée et à court terme et sont habituellement considérées comme un traitement d’urgence:
- A court terme, leur administration va favoriser une ascension rapide du nombre de plaquettes en inhibant le système immunitaire pour réduire la production des anticorps anti-plaquettes.
- Les IgIV ont des effets indésirables qui incluent notamment l’apparition de réactions allergiques et de palpitations cardiaques.
Splénectomie
Chez un patient souffrant de PTI, la rate est le principal site de destruction des plaquettes sanguines.
- La splénectomie consiste donc en l’ablation chirurgicale de la rate pour limiter la destruction des plaquettes du patient.
Cette intervention chirurgicale peut exposer le patient à des complications à court, moyen et/ou long terme.
- La rate est un organe qui joue normalement un rôle important dans le système immunitaire. Son ablation risque donc d’exposer le patient à des risques d’infections plus ou moins graves.
- Après l’opération, un nombre non négligeable de patients rechute après quelques jours, semaines, mois ou années.
- Enfin, la splénectomie peut-être contre-indiquée chez certains patients.
Nouveau traitement agissant sur la stimulation des plaquettes
Un nouveau traitement devrait bientôt être disponible en Belgique pour les patients atteints de PTI chroniques : il s’agit du premier facteur de croissance plaquettaire.
Son mode d’action est unique et nouveau car il aide à compenser la destruction périphérique des plaquettes due aux auto-anticorps en augmentant et stimulant la production des plaquettes.
Pour plus d’information sur ce nouveau traitement, vous pouvez consulter le site de l’EMEA :
http://www.emea.europa.eu/humandocs/Humans/EPAR/nplate/nplate.htm
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