Les jeunes de moins de 18 ans atteints de narcolepsie de type 1 en BELGIQUE pourraient-ils retrouver une vie normale grâce au remboursement du Xyrem (oxybate de sodium), comme c’est le cas aux Pays-Bas, en France, en Suède, au Danemark, en Finlande ?
En bref : qu’est-ce que la narcolepsie ?
Situé dans la région de l’hypothalamus, un interrupteur sommeil-éveil communique directement avec les zones de la « centrale électrique » du tronc cérébral. À l’image des interrupteurs d’éclairage, cet interrupteur peut brancher le courant pour que vous vous réveilliez ou le débrancher pour vous permettre de vous endormir. Pour ce faire, l’interrupteur de l’hypothalamus libère un neurotransmetteur, appelé « orexine » ou « hypocrétine ». La narcolepsie est associée à des lésions de l’hypothalamus, qui réduisent la production d’hypocrétine ou orexine (une sorte de protéine). Chez la plupart (si pas chez l’ensemble) des personnes atteintes de narcolepsie, cette protéine est présente dans une moindre mesure.
Ce trouble du sommeil-éveil entraîne notamment une somnolence extrême pendant la journée et un manque de sommeil profond pendant la nuit. C’est la principale caractéristique de la narcolepsie.
Arno, narcoleptique : « Maman, tu peux aller me chercher du Xyrem ? »
Outre la fatigue extrême, la narcolepsie s’accompagne également d’autres symptômes, dont la cataplexie (narcolepsie de type 1). La cataplexie est une perte soudaine des fonctions musculaires. Il peut s’agir de certains groupes de muscles, au niveau des genoux ou du visage, ou des muscles de la parole ; mais il est parfois aussi question d’une perte totale du tonus musculaire, provoquant la chute. Cela survient généralement avec l’émotion, en cas de rire, de colère ou de peur (pas évident en classe ou au travail). Un autre symptôme est la paralysie du sommeil. Dans ce cas, le patient est temporairement incapable de bouger lorsqu’il s’endort ou se réveille. Tous les symptômes ne se manifestent pas chez tous les patients ou peuvent varier en intensité. Les patients peuvent, par ailleurs, souffrir d’hallucinations hypnagogiques : des rêves extrêmement réalistes de courte durée, qu’il est parfois à peine possible de distinguer de la réalité.
Étant donné qu’en dehors du symptôme principal, la narcolepsie se manifeste différemment chez chacun, je vous renvoie à la brochure généraliste du Dr Lammers, neurologue au sein du SEIN (Pays-Bas), pour de plus amples informations.
Cher lecteur, Chère lectrice,
Notre fils de 15 ans souffre de narcolepsie avec cataplexie. Il a été diagnostiqué à l’apparition de la maladie, à l’âge de 12 ans. Depuis la narcolepsie, tout a changé radicalement. Malgré un très bon soutien de l’école, il lui est extrêmement difficile de suivre les cours, d’entretenir des contacts sociaux, de partir en vacances ou de faire du sport.
Malgré le fait que son père (malvoyant) présente un glaucome congénital, notre fils s’est vu prescrire de la rilatine en guise de traitement symptomatique contre la narcolepsie. Notez que la rilatine ne soulage en rien la cataplexie (perte du tonus musculaire en cas d’émotion), mais qu’une faible dose d’antidépresseurs est généralement prescrite à cet égard. Lorsqu’il nous a expliqué que ses yeux s’écarquillaient et qu’il vomissait du matin au soir, nous avons arrêté la rilatine. Aucun lien n’a jamais été établi entre la rilatine et les vomissements, mais ceux-ci ont heureusement cessé depuis, tout comme l’écarquillement, d’ailleurs.
Lorsqu’il avait 12 ans, notre fils pesait 46 kg (un poids normal, voire faible pour son âge). Comme 1/3 des patients, il a entre-temps malheureusement développé une obésité liée à la narcolepsie. Nous allons chez le kiné une fois par semaine pour soulager des douleurs aux tibias. Selon le kiné, ces douleurs seraient dues à une prise de poids trop rapide. Comme vous vous en doutez, le surpoids et la narcolepsie ne facilitent pas la puberté. La première année suivant le diagnostic, il pesait déjà 60 kg. Je suis allée voir différents médecins avec lui, dont un endocrinologue. Seulement voilà, la Belgique ne dispose d’aucune connaissance en matière d’obésité liée à la narcolepsie. Le seul traitement proposé consiste à consulter un diététicien, ce qui s’avère tout bonnement inefficace.
Une expertise dénichée aux Pays-Bas
Comme beaucoup d’autres avant nous, nous avons décidé de traverser la frontière pour nous rendre aux Pays-Bas, où nous avons intégré le programme de recherche sur le pitolisant (Wakix). Le médecin qui mène cette étude nous suggère de faire prescrire à notre fils du Xyrem en Belgique, un médicament qui pourrait l’aider à bien des égards. Aux Pays-Bas, par exemple, le Xyrem n’est officiellement indiqué que pour les adultes, mais il peut néanmoins aussi être prescrit off-label à des enfants par des spécialistes/neurologues. Cela aiderait considérablement les enfants atteints de narcolepsie de type 1 si les neurologues de Belgique pouvaient en faire autant, et surtout si ce médicament onéreux était également remboursé dans notre pays. Un récent article publié dans le Lancet Child Adolescent Health du 2 juillet 2018 (résumé : https://www.thelancet.com/pdfs/journals/lanchi/PIIS2352-4642(18)30133-0.pdf) apporte un soutien scientifique à l’administration de ce médicament aux enfants. Cette étude a été soutenue par Jazz Pharmaceuticals, qui commercialise le Xyrem aux États-Unis.
L’homologation orpheline du Xyrem en Europe date de 2005, et l’exclusivité commerciale afférente est entre-temps arrivée à échéance. Maintenant que le brevet a expiré, ne serait-il pas intéressant que d’autres firmes proposent un générique du Xyrem à un prix abordable sur le marché belge/européen ? Qu’en est-il de la loi Opium (Opiumwet) en Belgique ? Notre ministre peut-il obliger des entreprises à fabriquer ce générique ?
Si le générique n’est pas commercialisé, les prix resteront élevés (32,71 € pour 15 ml aux Pays-Bas et 2 livres par ml au Royaume-Uni, soit des prix à peu près similaires) et les critères resteront stricts, de telle sorte que notre gouvernement n’octroiera un remboursement qu’à un nombre limité de personnes – environ 60 pour l’instant, dont aucun enfant en Belgique. J’ai entendu dire qu’environ 800 personnes étaient diagnostiquées narcoleptiques en Belgique, dont 60 à 70 % souffrant de narcolepsie de type 1. La DrugLijn m’a renseigné un prix indicatif de 5 à 10 € pour une fiole de GHB de 4 à 5 ml. J’espère seulement que les gens ne se tournent pas vers le circuit illégal parce qu’ils n’ont pas les moyens de se payer le médicament réglementé. Plus encore, j’espère que nous pourrons nous attaquer au problème des médicaments orphelins et de l’expertise au niveau européen. Mon fils me demande souvent si je ne peux pas aller lui chercher du Xyrem…
Je peux essayer, mais de nombreux parents avant moi ont malheureusement déjà emprunté ce même chemin et sont toujours revenus bredouilles.
Je tiens à vous remercier de m’avoir lue, au nom de mon fils, et au nom de tous les enfants souffrant de narcolepsie de type 1 ! L’espoir fait vivre !
