thérapie génétique

Syndrome de SLC6A1, un seul patient en Belgique

Parents, nous avons longtemps cherché les réponses aux problèmes médicaux de notre fils., Axl (12). Le chemin a été long et pénible, parfois semé d’examens médicaux, de séjours à l’hôpital, …

Les défis pour obtenir et maintenir sur le marché des traitements innovants sont grands. Que nous apprennent le dossier « Zolgensma » et la réévaluation du Spinraza pour les personnes qui souffrent d’amyotrophie spinale ?

Le prix des thérapies innovantes n’est pas la seule pierre d’achoppement pour les rendre accessibles aux patients qui en ont besoin. En savoir plus…