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La thérapie génique, entre espoir pour le patient et crainte de pression sur les coûts des soins de santé

17 juin 2019 by Jonathan Ventura

En mai, Novartis a eu l’honneur controversé de lancer sur le marché américain le médicament le plus cher au monde, Zolgensma, dont le coût s’élève à 2,1 millions de dollars (1,87 million d’euros). Ce médicament guérirait les enfants atteints d’amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique et musculaire mortelle.

L’effet ne peut actuellement être mesuré que sur un an et demi, soit la période de test qui a débuté chez des enfants de 2 semaines et de 8 mois. On suppose toutefois que cette thérapie à dose unique aurait un impact durable et qu’elle baliserait la voie vers la guérison.

Les thérapies géniques se développent très rapidement, car elles caressent un grand espoir : une guérison définitive. Elles interviennent directement sur l’ADN et corrigent les erreurs génétiques pathogènes. Ces thérapies ouvrent une perspective de guérison autrefois impensable dans le cas de maladies dégénératives et/ou mortelles.

De nombreuses thérapies géniques sont en voie de développement. Elles suscitent un espoir sans précédent pour beaucoup, mais menacent, en parallèle, d’exercer une pression inouïe sur le coût des soins de santé, qui crève déjà le plafond. Le fait que le prix élevé de cette thérapie soit unique fut un argument décisif qui a contribué à faire accepter son prix exorbitant. L’alternative, Spinraza, devrait probablement continuer à coûter environ 300 000 € par an. Sans compter que ce médicament doit être administré tous les quatre mois.
En Europe, la première étape consiste à faire approuver Zolgensma par l’EMA (European Medicine Agency). Les négociations relatives au prix seront ensuite entamées avec chaque État membre afin d’y mettre le médicament à disposition des bébés atteints de SMA.

Faisons l’avocat du diable un instant : et si 10 nouvelles thérapies voyaient le jour l’année prochaine ? Et si de nouvelles thérapies géniques parvenaient à guérir des maladies plus fréquentes ? Personne n’a encore élaboré de plan pour les proposer à un prix raisonnable, mais nous savons que des stratégies et des modèles sont en cours d’élaboration. Puissions-nous être prêts lorsque l’EMA approuvera ces thérapies géniques et autres.Il s’agirait d’un tournant dans l’histoire. Comment notre futur ministre appréhendera-t-il ces négociations sur les prix ? En attendant, en l’absence de médicaments (accessibles), le patient se nourrit d’espoir…

Lisez l’avis de Nathan Yates, professeur d’économie âgé de 30 ans et atteint de SMA.

Vous trouverez d’autres articles sur l’approbation du Zolgensma, le médicament le plus coûteux au monde dans The Guardian, 7sur7, 20 minutes, La Croix .

Thérapie et innovation

« Les besoins des médecins afin de diagnosticer précocement les maladies rares
Les défis pour obtenir et maintenir sur le marché des traitements innovants sont grands. Que nous apprennent le dossier « Zolgensma » et la réévaluation du Spinraza pour les personnes qui souffrent d’amyotrophie spinale ? »

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