Voor 94 % van de meer dan 6.100 geïdentificeerde zeldzame ziekten bestaat geen goedgekeurde therapie. Er is de afgelopen twintig jaar aanzienlijke vooruitgang geboekt bij de ontwikkeling van behandelingen voor …
Er zijn minstens 6.100 zeldzame ziekten gekend (bron: Orphanet). Ook al verschillen zeldzame ziekten onderling vaak sterk, mensen die ermee leven, worstelen met tal van gedeelde problemen: het ontbreken van …