Radiorg

Rare Diseases organisation Belgium

Eva Schoeters

Warre met PACS2-syndroom. Op zoek naar lotgenoten

by

Ben jij of ken jij iemand die leeft met PACS2-syndroom? Of heb jij ook een kindje met een ultrazeldzame diagnose die meer vragen dan antwoorden oproept?
Dan herken je je vast in het verhaal dat de mama van Warre, met PACS2 syndroom neerschreef.

Warre’s eerste momenten

Dit is Warre, geboren op 30 april 2022 via keizersnede. Hij stelde het de eerste dag goed. De volgende dag begon onze nachtmerrie.
Warre dronk minder goed. Hij spande zich plots helemaal op, zijn ogen draaiden weg, hij werd rood/blauw van kleur, maakte geen contact meer, zijn hartslag daalde, … Hij werd op neonatologie gelegd en opgevolgd.
Die dag maakte hij nog een aantal gelijkaardige ‘aanvallen’. Er werd beslist om hem over te brengen naar de neonatale intensieve zorgen in (NICU) in UZ Gent. Daar werd ons toegelicht wat er ging gebeuren: monitoren van hersenen, hart, ademhaling. Onderzoek via MRI. Afname van bloed voor genetisch onderzoek en onderzoek naar stofwisselingsziekten.
Naarmate de dagen vorderden werd duidelijk dat het om epilepsieaanvallen ging, maar de oorzaak was nog één groot vraagteken. Warre kreeg een oplaaddosis anti-epileptische medicatie om de aanvallen tegen te gaan.
De daaropvolgende dagen waren een hel. Hij dronk minder goed, was heel weinig wakker, versuft,… Kwam dit door zijn ziektebeeld en takelde hij af of kwam het door de medicatie?! Beide pistes waren mogelijk. Geen enkele dokter kon ons op dat moment dan ook antwoorden of we Warre gingen verliezen of niet.
Verdriet, onmacht, ongeloof, angst, bang om te hechten,… allerlei gedachten en gevoelens spookten door ons hoofd.

We werden enorm goed begeleid op de afdeling door de supervisor, de artsen,  de verpleegkundigen en een psycholoog. Na een 6-tal dagen werd Warre alerter en dronk hij beter. De resultaten van de MRI waren gekend en zagen er goed uit. We hadden weer hoop.
Na een nieuwe epilepsieaanval werd er beslist om dagelijks onderhoudsmedicatie op te starten. We werden verder opgevolgd door de kinderneuroloog in UZ Gent. De aanvallen bleven onder controle.

De diagnose: PACS2-syndroom

Toen Warre ongeveer 3 maanden oud was, kregen we het nieuws dat er geen stofwisselingsziekte gevonden was.  Oef, dat konden we alvast uitsluiten. Zo’n maand later, was ook het het genetisch onderzoek afgerond. De neuroloog gaf ons de uiteindelijke diagnose: PACS2-syndroom. Een zeldzame genetische aandoening waarmee maar een 50 à 60 kinderen in de wereld gediagnosticeerd zijn. Voor de  kinderneuroloog een tot nu toe onbekend terrein.

De belangrijkste kenmerken van de ziekte:  neonatale epilepsie, hypotonie, cerebellaire dysgenesie (aanlegstoornis van de hersenen) en faciale dysmorfieën. Er kan een variabele vorm (mild tot ernstig)  van ontwikkelingsachterstand optreden en eveneens een verhoogde kans op gedragsstoornissen zoals een autismespectrumstoornis. 
Andere symptomen die geassocieerd kunnen zijn aan het syndroom: oftalmologische en hematologische problemen, vertraagde lengtegroei en congenitale hartafwijkingen. 

Wat nu…?

Hier stonden we dan…  van slag en niet goed beseffende wat er op ons afkwam. Er werd aangeraden om Bobath-therapie op te starten om Warre’s ontwikkeling zoveel mogelijk te stimuleren en om een afspraak te maken bij het Centrum voor Ontwikkelingsstoornissen. 
De volgende dag maakte Warre opnieuw een epilepsieaanval. De epilepsie die onder controle was geweest, dook terug op. Dit schudde ons helemaal wakker. Er kwamen zoveel vragen op ons af:  Hoe ziet onze toekomst eruit? Wat houdt de ziekte precies in? Hoe gaan we dit als gezin redden? Waar vinden we de nodige info? Welke medicatie is de beste? Welke therapieën? Wat komt er administratief op ons af?
We waren op zoek naar informatie, expertise, ervaringen om te delen,… maar we voelden ons machteloos alleen staan.

We zochten naar informatie over de ziekte, maar waar te beginnen?! Elke arts of persoon in de medische wereld die we spraken, had nog nooit over de ziekte gehoord. Zelfs ‘Dr.Google’ die anders zo toegankelijk was, liet ons nu grotendeels in de steek. Het leek een grote mistvlaag die voor ons hing, niet wetende welke richting we uit moesten!

Uiteindelijk vonden we internationaal enkele lotgenoten waarmee we onze eerste ervaringen konden delen. Vervolgens probeerden we uit te zoeken of er in België nog lotgenoten waren met dezelfde ziekte, dit door de Vlaamse universitaire ziekenhuizen te contacteren. Kennisdeling over zo’n zeldzame ziekte leek ons nu cruciaal!

Op zoek naar lotgenoten in België

Intussen vernamen we dat er toch enkele patiënten in België zouden zijn met de diagnose Pacs2. We zoeken volop verder:
Ben jij of ken je iemand met de diagnose Pacs2 contacteer ons dan via de besloten facebookgroep ‘Pacs2-patiënten in België‘ of via mail (warrepacs2@gmail.com) zodat we met mekaar in  contact kunnen staan, ervaringen kunnen delen en van elkaar leren. Bij deze een hele warme oproep: spread the word!

Bedankt,
de ouders van Warre, Joran en Lien

Over PACS2-syndroom

De eerste publicatie over de PACS2 mutatie dateert van 2018. Sindsdien zijn er ca. 20 gevallen in publicaties aan bod gekomen en hebben een 50tal mensen (voornamelijk kinderen) de diagnose met deze mutatie gekregen. Bijna alle gekende gevallen zijn ‘de novo’ mutaties.

Omdat het fenotype van PACS2-syndroom variabel is en een genetische analyse nodig is om de mutatie op te sporen, is het niet vanzelfsprekend dat de diagnose altijd gesteld wordt. Het PACS2-syndroom wordt gekenmerkt door epilepsie (vaak het eerste symptoom) en een ontwikkelingsproblematiek. Ook oftamologische, hematologische en hartproblemen kunnen voorkomen.

Voor meer informatie:
PACS2 Research Foundation – OMIM 610423

Zeldzame ziekten, zeldzame behandelingen

by

Voor 94 % van de meer dan 6.100 geïdentificeerde zeldzame ziekten bestaat geen goedgekeurde therapie. Voor de meeste van deze ziekten bestaat er in feite zelfs geen onderzoek. Overigens is er een belangrijk verschil in prevalentie binnen de groep van de zeldzame ziekten: 4 % van de zeldzame ziekten komt bij 1 op 2.000 tot 1 op 10.000 personen voor, terwijl 84 % bij minder dan 1 op de 1.000.000 patiënten voorkomt.

Met andere woorden: 84 % van de zeldzame ziekten zijn ultrazeldzaam. Deze ongelijke verdeling betekent ook dat 80 % van alle patiënten met een zeldzame ziekte een van de 150 meest voorkomende zeldzame ziekten heeft, denken we maar aan mucoviscidose of tubereuze sclerose complex. Dit zijn doorgaans ook de ziekten waarnaar het meeste onderzoek is verricht en waar de meeste kennis over bestaat. Dit zijn ook de zeldzame ziekten waarin makkelijker investeringen worden gedaan en waarvoor in het beste geval al weesgeneesmiddelen zijn goedgekeurd.

Een geneesmiddel moet in de EU aan een aantal criteria voldoen om zich te kwalificeren als weesgeneesmiddel:

  • het moet bedoeld zijn voor de behandeling, preventie of diagnose van een ziekte die levensbedreigend of chronisch invaliderend is;
  • de aandoening mag in de EU niet voorkomen bij meer dan 1 op de 2.000 personen, en het moet onwaarschijnlijk zijn dat de vereiste investeringen voldoende opleveren voor het onderzoeken en ontwikkelen van het geneesmiddel;
  • er is nog geen goede methode voor de diagnose, preventie of behandeling van de betrokken aandoening goedgekeurd, of, als die wel al bestaat, dan moet het nieuwe geneeskundige product een aanzienlijke meerwaarde hebben voor degenen die aan de aandoening lijden.

Er is de afgelopen twintig jaar aanzienlijke vooruitgang geboekt bij de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten. Het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) heeft inmiddels meer dan 200 nieuwe weesgeneesmiddelen goedgekeurd (1). Bovendien zijn er meer dan 700 geneesmiddelen voor zeldzame ziekten in ontwikkeling (2).

De zoektocht naar nieuwe behandelingen voor de meeste zeldzame ziekten is echter bijzonder moeilijk. Er zijn enorme wetenschappelijke uitdagingen. Tal van patiëntenverenigingen, (internationale) stichtingen en fondsen trachten evenwel via investeringen in wetenschappelijk onderzoek doorbraken de realiseren. Ook onze universitaire ziekenhuizen en de Koning Boudewijnstichting beheren onderzoeksfondsen voor zeldzame ziekten. Daarnaast stimuleert de Europese regelgeving voor weesgeneesmiddelen (zoals hierboven aangehaald) de farmaceutische bedrijven om geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten te ontwikkelen en op de markt te brengen. Tot slot vermelden we graag het Rare Disease Moonshot iniatief (3), een publiek-privaat partnership dat de krachten bundelt om het wetenschappelijk onderzoek en de ontwikkeling van geneesmiddelen te versnellen voor zeldzame en pediatrische ziekten waarvoor momenteel géén therapeutische optie bestaat.

Rare Disease Day draagt bij aan de zichtbaarheid van alle patiënten voor wie geen behandeling bestaat. Met dank voor de inspanningen van talloze onderzoekers en artsen, van stichtingen en fondsen en van de farmaceutische industrie om ons hoop te geven en te werken aan een beter leven voor wie leeft met een zeldzame ziekte.

Sluit jij je ook aan bij de campagne 2023?
#rarediseaseday #samenzeldzaam

de Rare Disease Day campagne 2023

De paradox van de zeldzame ziekten

by

Zal je kind wellicht voor het volwassen is rolstoelgebonden zijn? Neemt je longcapaciteit jaar na jaar onherroepelijk af? Zijn temperaturen boven de 28° C door jouw huidproblematiek mogelijk levensbedreigend? Of tast een bindweefselaandoening je orgaanfuncties gestaag aan?

Er zijn minstens 6.100 zeldzame ziekten gekend (bron: Orphanet). Ook al verschillen zeldzame ziekten onderling vaak sterk, mensen die ermee leven, worstelen met tal van gedeelde problemen: het ontbreken van behandelingen, moeilijk vindbare expertise, gebrek aan optimale en betaalbare zorg, beperkte informatie, soms ook onbegrip en isolement als gevolg van de ziekte.

In België duurt het gemiddeld 4,9 jaar voor iemand met een zeldzame ziekte een correcte diagnose krijgt. De diagnose lost belangrijke vragen op, maar dan volgen andere onzekerheden en uitdagingen, levenslang. Iemand met een zeldzame ziekte wordt overigens omringd door mensen die nog nooit van zijn of haar aandoening gehoord hebben, de huisarts inbegrepen. En toch kunnen we stellen: zeldzame ziekten zijn helemaal niet zo zeldzaam!

5% van de bevolking leeft met een zo’n zeldzame aandoening die veelal onbehandelbaar is, complex, beperkend en vaak degeneratief. In België alleen gaat het om méér dan een half miljoen mensen! De paradox van de zeldzame ziekten is dat ze samen helemaal niet zeldzaam zijn.

Zeldzame ziekten verdienen het om erkend te worden als een belangrijke maatschappelijke uitdaging, net als gezondheidsproblemen die intussen breed erkend zijn, denken we maar aan de geestelijke gezondheidszorg of kanker. Een zeldzame ziekte treft trouwens nooit één persoon alleen, maar sleurt partners en ganse gezinnen mee in levenslange onzekerheden. Gezinnen die vervolgens vaak gebukt gaan onder grote administratieve uitdagingen, een verminderd inkomen en financiële druk. 

RaDiOrg, de koepel voor mensen met een zeldzame ziekte, streeft samen met haar leden en tal van partners naar een shift in de perceptie: zeldzame ziekten zijn niet zeldzaam. Deze aandoeningen vragen om een aangepaste zorgorganisatie, een aangepast beleid. Daarom vestigen we elk jaar – op zeldzame ziektendag – met een campagne de aandacht op de zeldzame ziekten. Ze moeten gezien worden! Door het grote publiek, door  zorgverleners en door beleidsmakers. Meer aandacht is immers de cruciale hefboom naar betere zorg, meer begrip en een hogere levenskwaliteit. 

Sluit jij je ook aan bij de campagne 2023?
#rarediseaseday #samenzeldzaam

de Rare Disease Day campagne 2023

‘Red Sandra’ wint een Black Pearl Award

by

Op 21 februari zal aan de Belgische film ‘Red Sandra’ (2021) de EURORDIS Media Award uitgereikt worden. De film wordt gelauwerd voor de empathische en ontroerende manier waarop hij de ervaring in beeld brengt van een Belgisch gezin na de diagnose van hun dochtertje met Metachromatische Leukodystrofie (MLD).

Regisseursduo Jan Verheyen en Lien Willaert vertellen met ‘Red Sandra’ het waargebeurde verhaal van de familie Massart. William en Olga krijgen onverwacht de diagnose dat hun enige dochtertje Sandra (6) lijdt aan MLD, een zeldzame spierziekte. Ze heeft nog ongeveer een jaar te leven. De wereld van het gezin stort in elkaar. De vader weigert de hoop op te geven.  

EURORDIS erkent de film omdat hij de problematiek van de zeldzame ziekten bij een breder publiek onder de aandacht brengt en de realiteit van de diagnose van zeldzame ziekten laat zien, waarbij veel mensen geconfronteerd worden met geografische en economische obstakels om een behandeling te kunnen krijgen.

De film biedt hoop, solidariteit en een waardevolle inkijk in de zorgen van mensen die leven met een zeldzame ziekte, in het bijzonder van zij die moeite ondervinden om toegang te krijgen tot een behandeling.

Je kan de trailer van de film hieronder bekijken.

Registreer voor de Black Pearl Award uitreiking – 21 februari – 19-21u30

De EURORDIS Black Pearl Awards uitreiking is een jaarlijkse, feestelijke ceremonie die de baanbrekende prestaties van mensen erkent die een verschil maken voor de gemeenschap van zeldzame ziekten. Het evenement kadert in de campagne voor Rare Disease Day

De Black Pearl Awards brengen honderden mensen samen die betrokken zijn bij de zeldzame ziekten. Registreren voor online deelname kan via deze link, is kosteloos en verzekert je van deelname aan een van de meest feestelijke en hartverwarmende avonden van het jaar voor al wie (mee)leeft met een zeldzame ziekte.

Rare Disease Day is in aantocht!

by

RaDiOrg heeft ook dit jaar een sterke nationale campagne klaar voor Zeldzame Ziektendag (28 februari). We rekenen op jou om ze massaal onder de aandacht te brengen. 
Want zeldzame ziekten moeten zichtbaar worden! Maatschappelijk, bij zorgverleners en bij beleidsmakers. Zichtbaarheid en aandacht zijn cruciaal om zorg en levenskwaliteit beter te maken. 

Met de oproep ‘Deel je kleuren‘ gaan we voluit voor die zichtbaarheid! Ontdek er vanaf volgende week alles over op onze campagnewebsite.  We nodigen iedereen die begaan is met de zeldzame ziekten uit om op sociale media of in het straatbeeld creatief aan de slag te gaan met de campagnekleuren.
Kleur je nagels, hang gekleurd zijdepapier aan je ramen, richt een spot op je huis of plaats kleurfilters op je foto’s, …. Je ontdekt binnenkort inspirerende voorbeelden en kant en klare tools op de website.
Met de hashtags #RareDiseaseDay en #SamenZeldzaam bij jouw acties laten we samen een kleurrijke sensibiliseringsgolf over het land spelen.

Waarom campagne voeren? 
In de algemene perceptie blijft de idee leven dat zeldzame ziekten kleine aantallen mensen treffen. Voor alle zeldzame ziekten apart klopt dat ook. Maar voor al die ziekten sámen gaat het om een hele grote groep mensen. In België alléén makkelijk méér dan een half miljoen mensen! 

Ook bij de mensen met een zeldzame ziekte zeìlf leeft nog vaak het gevoel dat ze alleen zijn met hun uitdagingen. Daar willen we met de Rare Disease Day campagne verandering in brengen! 
Want #samenzeldzaam!

Deze infografiek over zeldzame ziekten vind je over enkele dagen terug op onze campagne website: www.rarediseaseday.be. Daar zullen ook andere informatieve beelden te vinden zijn waarmee jij je netwerk kan sensibiliseren over de gedeelde uitdagingen van mensen met een zeldzame ziekte. 

Doe mee!
Deel je kleuren en draag bij aan meer begrip en betere zorg voor mensen met ziekten die door hun zeldzaamheid onbekend, onbegrepen en vaak onbehandelbaar zijn.

Zeldzaam kleurrijk praatcafé

Het RaDiOrg team verwelkomt op 28 februari iedereen die leeft mét, of zorg draagt voor iemand met een zeldzame ziekte uit in haar kleurrijke praatcafé. Deel ervaringen, leer van mekaar en ontdek wat het betekent om #samenzeldzaam te zijn. 

Waar? Foodmakers, Ravensteinstraat 25, 1000 Brussel (op een boogscheut van station Brussel Centraal). 

Wanneer? Dinsdag 28 februari van 12u tot 17u (mogelijk wordt dit nog verlengd tot 18u). 

Altijd welkom, maar we waarderen het als je vooraf een seintje kan geven dat je komt. Graag via deze link. 

Mensen met zeldzame ziekten en hun ziekenfonds

by

Inzichten en aanbevelingen op basis van de enquête van 2021

Je ziekenfonds is belangrijk bij het navigeren van een ziekte. In het ideale geval is het een bron van informatie en een facilitator van ondersteuning. Hoe verloopt de dienstverlening aan mensen met aandoeningen waar een willekeurige sociaal assistent of adviserende arts niet vertrouwd mee is? Getuigen verhalen over zaken die mislopen eerder van uitzonderlijke situaties of is er meer aan de hand? Drie patiënten koepels sloegen de handen in elkaar om dat in kaart te brengen.  

In 2021 werden mensen met een zeldzame ziekten tussen midden juli en midden oktober uitgenodigd om 11 vragen te beantwoorden over hun interactie met de ziekenfondsen[1]. De bevraging werd opgezet door la Ligue des Usagers des Services de Santé (LUSS), Vlaams Patiëntenplatform (VPP) en RaDiOrg (Rare Diseases Belgium). 425 respondenten die meer dan 200 verschillende zeldzame ziekten vertegenwoordigen vulden de enquête in.

Waar zitten de problemen?

60% van de 425 respondenten gaf aan problemen te hebben ondervonden in hun interactie met hun mutualiteit. De vijf uitdagingen die bij het grootste aantal mensen voor problemen zorgen zijn het gebrek aan kennis van de ziekte (een uitdaging voor 45% van de respondenten), gebrekkige informatie over tegemoetkomingen en terugbetalingen (42%), gebrek aan erkenning van de ziekte (35%) en moeilijkheden om toegang te krijgen tot therapieën (26%) en tot geneesmiddelen (21%).

Andere van problemen, zoals de toegang tot medische voeding worden minder frequent aangestipt. Houd daarbij evenwel in gedachten dat minder mensen zijn hiervan gebruik (willen) maken, maar dat de gevolgen van bijvoorbeeld gebrek aan toegang tot medische voeding voor deze groep mensen groot kunnen zijn.

Op basis van de getuigenissen, met name de vrije feedback die mensen neerpenden, onderscheiden we vier soorten uitdagingen die ertoe leiden dat er gebrekkige toegang is tot aangepaste ondersteuning en zorg.

Eerst en vooral zien we dat er onvoldoende wordt tegemoet gekomen aan de grote financiële druk die de ziekte veroorzaakt. Zo wordt bijvoorbeeld de derdebetalersregeling onvoldoende toegepast en houdt de maximumfactuur geen rekening met een belangrijk deel van de reële kosten rechtstreeks gerelateerd aan de ziekte. Deze problematiek valt buiten de bevoegdheden van individuele ziekenfondsen, en is deel van de bevoegdheid van het RIZIV.

“Er zijn heel veel dingen die niet in aanmerking komen voor de maximum factuur, maar die je wel nodig hebt en die ook door de dokter worden voorgeschreven.” (Myasthenia gravis)

Ten tweede valt op dat er een enorme last rust op de patiënt en zijn familie (mantelzorgers) om correcte informatie te vinden en lange en complexe procedures te doorlopen.

“Elk jaar terug zelfde probleem om aanvraag in te dienen voor de terugbetaling. Heel vaak krijgen we de briefjes terug omdat ze werden geweigerd. Heel veel papierwerk altijd! Terwijl de diagnose is gesteld voor levenslang.” (stofwisselingsziekte: cystinurie)

Ten derde worden de rechten van de patiënten niet altijd gerespecteerd, onder meer omdat de medische adviseurs van de ziekenfondsen onvoldoende kennis hebben van de betrokken ziekten.

“De onwetendheid van de adviserende geneesheren van de aandoening! Afhankelijk van of ik met krukken kwam of niet, menen ze dat het beter of slechter met mij ging, zonder enig dossier van gespecialiseerde artsen te hebben gelezen.” (Parkes Weber Syndroom)

Tot slot komt uit de getuigenissen naar voren dat mensen met zeldzame ziekten niet zelden af te rekenen krijgen met een bagatellisering van hun klachten en een respectloze houding waarbij ze erop worden aangesproken onterecht van ‘het systeem’ te willen profiteren.

“Te weinig kennis maakt empathie nog moeilijker, ze lijken je te vertellen dat je het je inbeeldt.” (Tarlov Cystes)

De weg vooruit: welke oplossingen zien we?

LUSS en RaDiOrg hebben, met de inbreng van verschillende relevante patiëntenorganisaties aanbevelingen opgesteld om een en ander te verbeteren aan de problemen die de enquête expliciet heeft gemaakt.

In eerste instantie zien we in een optimalisering van het statuut van personen met een zeldzame ziekte veel potentieel om snel en doeltreffend tegemoet te komen aan enkele belangrijke, concrete pijnpunten.
De opening van het statuut moet makkelijker worden. Ons voorstel is onder meer om álle kosten voor geneesmiddelen, hulpmiddelen en therapieën die verband houden met de ziekte en die voorgeschreven worden door de arts-specialist mee te laten tellen bij de berekening van de kosten. We stellen ook voor om het statuut levenslang toe te kennen voor ongeneeslijke ziekten.
De voordelen van het statuut moeten ook uitgebreid worden, door bijvoorbeeld een makkelijke toegang te garanderen tot alle behandelingen en hulpmiddelen die de arts-specialist voorschrijft.

Daarnaast is het duidelijk dat in het algemeen de vereenvoudiging van procedures en de automatisering van de toegang tot bepaalde rechten, patiënten en mantelzorgers sterk zou ontlasten.

Verder pleiten we ervoor dat het personeel bij ziekenfondsen en bij het RIZIV regelmatige bijscholing over zeldzame ziekten zou krijgen zodat zij met een groter bewustzijn van de specifieke uitdagingen te werk zouden gaan. Wij pleiten in dat verband ook voor één aanspreekpunt binnen elk ziekenfonds en bij het RIZIV voor uitdagingen gerelateerd aan zeldzame ziekten.

Tot slot herhalen we in onze aanbevelingen de beleidsvoorstellen voor zeldzame ziekten die door RaDiOrg reeds herhaaldelijk naar voor werden geschoven als hefbomen voor een betere zorgkwaliteit voor mensen met zeldzame ziekten.

download hier het volledige verslag

Volgende stappen?

Het verslag wordt bezorgd aan de federale minister van Volksgezondheid, minister Vandenbroucke, aan de directeur-generaal van het RIZIV, dhr. Benoît Collin en aan de artsen-directeurs van de respectievelijke ziekenfondsen. Met elke van deze betrokken beleidsmakers hopen we binnenkort in gesprek te gaan over onze bevindingen en aanbevelingen.

Daarnaast zal RaDiOrg om in 2023 met de steun van la LUSS een project uitwerken waarmee personeel bij de ziekenfondsen zal geïnformeerd en gesensibiliseerd worden voor de uitdagingen van mensen met zeldzame ziekten. We zullen ook patiëntgerichte informatie ontwikkelen om patiënten bewuster te maken van hun rechten en van de mogelijkheden voor ondersteuning. Want patiënten zullen mondiger en weerbaarder zijn als ze zelf beter geïnformeerd worden.  

Dit verslag is dus geen eindpunt. U hoort dus nog van ons!

[1]   De volledige enquête telde 16 vragen. De laatste vijf betroffen uitdagingen met de Directie-Generaal voor Personen met een Handicap (DGHP). De resultaten daarvan werden verwerkt door la LUSS. U vindt het verslag hier. Het wordt door la LUSS verdedigd bij Minister Lalieux, minister voor Maatschappelijke integratie.