Radiorg

Rare Diseases organisation Belgium

Eva Schoeters

Rare Disease Day 2022: de nationale campagne komt eraan!

by

Op 31 januari werd de officële campagnefilm voor de internationale dag van de zeldzame ziekten gelanceerd door EURORDIS, de officiële aftrap om af te tellen naar Rare Disease Day (zie onderaan).

RaDiOrg brengt intussen alles in stelling voor alweer een sterke nationale editie van deze campagne. Wil je weten hoe de nationale campagne zal verlopen? Ontdek het in deze campagnegids.
Op 28 februari starten we een driedaagse actie. Vanaf 28 februari maken we graag, samen met jou, massaal onze visuals en onze boodschap zichtbaar!
Alle downloads vind je vanaf 22 februari op de website.

Geef het KCE jouw mening over de zorg die jij ontvangt!

by

Het merendeel van alle zeldzame ziekten is erg complex. Ze treffen meerdere organen en processen in het lichaam; het verloop van deze ziekten is vaak onvoorspelbaar en grillig. Patiënten worden opgevolgd, begeleid en behandeld door veel verschillende zorgverleners. Dat gaat van hun huisarts en mensen die instaan voor de medische beeldvorming, over specialisten en therapeuten allerhande tot sociaal assistenten en maatschappelijk werkers.
Leidt dit tot goede ondersteuning? Realiseren ze de optimale verbetering in je levenskwaliteit? Doen ze dat samen met jou? Vragen de vele zorgverleners ook voldoende naar jouw persoonlijke verwachtingen en doelen?

Het KCE, het Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg, wil graag JOUW mening kennen over de zorg die jij krijgt. Door een korte vragenlijst in te vullen, help je om het beleid mee vorm te geven. Invullen kost je zo’n 10 minuutjes. Let op, de vragenlijst peilt enkel naar de beleving van VOLWASSENEN met een complexe zorgnood. Je kan deze vragenlijst zelf invullen of samen met een vertrouwenspersoon. Er zijn geen goede of foute antwoorden. Deelnemen kan tot en met 31 januari 2022.

Let wel: de enquête werd niet ontwikkeld door of in samenwerking met RaDiOrg. Ze polst ook niet naar problemen die typisch zijn voor zeldzame of weinig gekende aandoeningen.

Naar de enquête

Details over de studie van het KCE kan je hier terugvinden.

Het engagement van Minister Vandenbroucke voor de zeldzame ziekten

by

Jan Bertels, kabinetschef van minister Vandenbroucke

RaDiOrg nodigde minister Vandenbroucke uit om tijdens de Edelweiss Awards uitreiking op 10 november kort toe te lichten welke aandacht de zeldzame ziekten in het federale beleid krijgen. Jan Bertels, kabinetschef, van de minister van Volksgezondheid nam die avond het woord. Mits de leuze van de minister is “niet aankondigen, wel doen!” beperkte hij zich tot vier punten waarvoor de minister zich voluit engageert.
Ontdek hier nagenoeg integraal wat Jan Bertels zei:

  • De patiënt staat centraal. Dat mag geen holle slogan zijn. Het is het engagement van de minister voor heel de gezondheidszorg, en zeker ook voor mensen met een zeldzame ziekte.
    Om de stem van de patiënt te ‘empoweren’ komt er een subsidieverhoging van 25.000 € voor RaDiOrg, de koepelvereniging. Dit wordt wettelijk verankerd*.
    Hopelijk laat dit toe de werking uit te breiden, misschien ook verder te professionaliseren en de stem van de patiënt in het beleidswerk een sterkere plaats te geven.  
  • Voor een kwaliteitsvolle aanpak van de zeldzame ziekten, zowel diagnostisch al therapeutisch, moet er expertise en kennis geconcentreerd worden. En er moet ook samenwerking zijn. Er moet multidisciplinaire samenwerking zijn, buiten ‘de hokjes’.
    Samen met het Fonds Zeldzame Ziekten (bij de Koning Boudewijnstichting) en met RaDiOrg wil het kabinet verder werken om dit te realiseren. Daarbij moet ook de werking van de Europese referentienetwerken geïntegreerd worden.
    Het RIZIV moet overeenkomstig de intentieverklaring van de regering werk maken van een kader voor generieke conventies voor zeldzame ziekten. De conventies moeten een instrument zijn om expertise te bundelen, om de multidisciplinariteit aan te moedigen en om de zorgkwaliteit te verbeteren.
    In het kader hiervan moeten er ook casemanagers komen die het dossier van de patiënt van nabij opvolgen. Deze casemanagers moeten weten wat er speelt op het niveau van de patiënt en moeten fungeren als aanspreekpunt en als vertrouwenspersoon. Ze maken ook de verbinding over alle disciplines heen.
  • Omdat betaalbaarheid en toegankelijkheid essentieel zijn, dringt een aanpassing van het wettelijk kader van het Bijzonder Solidariteitsfonds zich op. Voor veel mensen met een zeldzame ziekte, is dit immers van groot belang.
    Er moet een betere wisselwerking komen tussen de verschillende organen in bij de ziekteverzekering (RIZIV). Die moet een betere en snellere behandeling van de dossiers toelaten. Waar mogelijk moet ingezet worden op eenvoudigere en gedigitaliseerde procedures. Het moet ook mogelijk worden dat patiënten zich laten verzorgen in een buitenlands centrum van een Europees Referentienetwerk.
    Dit is snel gezegd in een paar zinnen, maar het is een hele uitdaging. U mag ons afrekenen op dit engagement!
  • Wat betreft de onvervulde medische behoeften (Unmet Medical Needs) heeft de minister de opdracht gegeven aan het FAGG en het RIZIV om de procedures voor toegang tot nieuwe geneesmiddelen te verbeteren.
    Ook nieuwe toepassingen van bestaande geneesmiddelen, zogenaamde drug repurposing, is voor veel patiënten met zeldzame ziekten van groot belang. Daarom heeft het FAGG de opdracht gekregen, en zal het hierin ook gesteund worden, om deel te nemen aan het Europese STAMP project (Safe and Timely Access to Medicines for Patients).
    De thema’s hiervan zijn snellere toegang tot innovatie, drug repurposing en de publieke financiering van klinische studies die commercieel vaak minder interessant zijn (cfr. de KCE Clinical Trials). Deze prioriteiten zullen in een overleg met vertegenwoordigers van de farmaceutische industrie worden uitgewerkt.

De conclusie van Jan Bertels, in naam van de minister: Elke patiënt telt, elke patiënt heeft recht op de juiste zorg.
Elke patiënt heeft recht om zijn leven ten volle te leiden, zo normaal mogelijk, zoals ook Louise Danneau het zei, in het Edelweiss Awards filmpje waarin ze figureerde.  

De punten die Jan Bertels aanhaalde kunnen in meer uitgebreide vorm nagelezen worden in de Beleidsnota Volksgezondheid van 28 oktober 2021.

Beleidsnota Volksgezondheid 28 oktober 2021

* Deze subsidieverhoging werd al in opgenomen in een wetsvoorstel door Minister De Block in 2018. Als gevolg van de Marrakech-crisis kon het echter nooit gestemd worden. De huidige minister, Frank Vandenbroucke, honoreert de belofte van zijn voorgangster, om deze verhoging toe te kennen. Het is nu afwachten of de wet nog voor het einde van 2021 gestemd zal raken.

Ziehier de laureaten van de Edelweiss Awards 2021!

by

Op 10 november werden de Edelweiss Awards 2021 uitgereikt in het Afrikapaleis in Tervuren. Eindelijk werden de laureaten bekend gemaakt in niet minder dan 5 categorieën. Daarnaast reikten we ook voor het eerste een Life Time Achievement Award uit.
Ziehier de laureaten…:

Patiënt of patiëntenvertegenwoordiger

Louise Daneau, 14, met slokdarmatresie kreeg de prijs uit handen van Jan Bertels, kabinetschef van federaal minister van Volksgezondheid, Frank Vandenbroucke. De minister had als verrassing ook een videoboodschap voor haar opgenomen. Bekijk de videoboodschap hier. De minister kwam later op de avond tot op de awardsuitreiking en ging uitgebreid met Louise en haar familie in gesprek.

De jury prees in het bijzonder de inzet van Louise als gezicht en woordvoerder voor zowel de vzw ABeFAO, de vereniging opgericht door haar ouders, als voor de RaDiOrg Rare Disease Day campagne 2021, en dit ondanks haar leeftijd (14 jaar!) en haar gezondheidssituatie. De Edelweiss Award is een erkenning van haar voortdurende inzet, haar empathisch luisteren naar anderen en haar moed. Door de award uit te reiken aan Louise wil de jury haar en andere jongeren aanmoedigen in hun engagement.

Zorgprofessional

Prof. Marion Delcroix, pneumologe in UZ Leuven, kreeg de prijs uit handen van Michaël Callens, kabinetsmedewerker van Vlaams minister van Welzijn, Wouter Beke. Ze kreeg de prijs voor haar werk voor patiënten met pulmonale hypertensie. De jury prees haar voor haar inzet voor patiënten die veel verder gaat dan haar rol als arts in de strikte zin van het woord. Ze werd gelauwerd omdat ze deze zeldzame pathologie “op de kaart” heeft weten te zetten en ook voor haar dynamische initiatief voor deze ziekte, zowel op Belgisch als op Europees niveau, en voor de manier waarop ze een exemplarisch model van multidisciplinaire samenwerking heeft ontwikkeld. De Edelweiss Award is een erkenning van haar inspirerend engagement.

Project van een patiëntenvereniging

AYA project (Adolescents and Young Adults) van de vzw FAPA, voor mensen met erfelijke darmkankers, kreeg de prijs uit handen van juryvoorzitster, Julie Gusman van Pharma.be.
Dankzij dit project slaagt FAPA erin om veel van haar jonge patiënten te steunen, jongeren die al op zeer jonge leeftijd met de ziekte worden geconfronteerd. De jury had vooral waardering voor het feit dat jongeren met jongeren praten via een medium en in een taal waarmee zij vertrouwd zijn (de vlog).

De Edelweiss Award is een erkenning voor de frisse en vernieuwende aanpak die wordt gebruikt om over de ziekte te communiceren, en een aanmoediging voor het engagement van de twee jonge mensen om de inhoud van de website en het project verder te blijven uitbreiden en verdiepen.

Project Sociale Inclusie

De prijs voor een project voor sociale inclusie werd ingericht voor mensen en organisaties die zich in hun gewone werk niet prioritair op zeldzame ziekten richten.
De prijs werd door Frank Demeyere, die de plaats nam van Jannie Haek, CEO van de Nationale Loterij, uitgereikt aan EMINO vzw. Emino kreeg de award voor har project voor re-integratie van mensen met een zeldzame ziekte op de werkvloer. De jury prees het project omdat de strijd van patiënten met zeldzame ziekten zich niet alleen diagnose en therapie betreft, maar ook de strijd om de erkenning van professionele kwaliteiten en vaardigheden omvat.
De jury had vooral waardering voor de aanpak van de geïndividualiseerde dialoog met de werkgever, de collega’s en de patiënt, om het professionele evenwicht en de integratie van de patiënten te optimaliseren.
De jury beschouwt het project als een boodschap op zich voor werkgevers en voor de samenleving in het algemeen.

Media

De Edelweiss Award Media werd uitgereikt aan Lucie Robet voor haar podcast ‘Je ne suis pas née femme’ (ik ben niet als vrouw geboren). Ze ontving de prijs van Peter Degadt, de nieuwe voorzitter van het Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen, bij de Koning Boudewijnstichting.
Lucie Robet is journaliste. Ze werd geboren met MRKH (Mayer-Rokitansky-Küster-Hauser syndroom, waarbij je een afwezige of onderontwikkelde baarmoeder hebt). Ze maakte een audiodocumentaire  over haar ervaring. De eerste “hoorzitting” vond plaats op 28 februari 2021 en werd gevolgd door een een debat (https://www.brusselspodcastfestival.be/sessiondecoutes-jenesuispasneefemme ). De podcast werd vervolgens opgepikt door verschillende radiozenders, onder andere door La Première (https://www.rtbf.be/auvio/detail_par-oui-dire?id=2759496).
Lucie was eerst enigszins weigerachtig om een prijs van een organisatie voor zeldzame ziekten te krijgen. Haar podcast is immers deel van haar strijd om haar sexuele verschillende ontwikkeling en die van anderen niet als een medisch probleem, en al zeker niet als een ziekte te zien.

De jury prijst de moed van Lucie Robet om een ontroerend en krachtig verhaal te brengen over een intiem en delicaat onderwerp, een onderwerp dat door vele taboes wordt gekenmerkt (MRKH).

Life Time Achievement Award

Voor het eerst in haar geschiedenis werd tijdens de Edelweiss Awards uitreiking ook een ‘life time achievement’ award uitgereikt, met name aan prof.em. Jean-Jacques Cassiman, Belgiës bekendste geneticus. Prof. Cassiman schreeft geschiedenis voor de zeldzame ziekten door in de periode 2008-2011 de leiding te nemen van het voorbereidende werk voor het Belgisch Plan voor Zeldzame Ziekten dat in 2013 werd gepubliceerd. Hij deed dit als voorzitter van het Fonds Zeldzame Ziekten dat in leven werd geroepen bij de Koning Boudewijnstichting.
Van dat Fonds bleef hij tot dit jaar voorzitter, steeds op een inspirerende en onnavolgbare wijze. Naar aanleiding van zijn afscheid van het Fonds erkent RaDiOrg hem met graagte voor zijn belangrijke rol.
Om hem te lauweren namens RaDiOrg nam Lut De Baere, stichtend lid en ere-voorzitter van RaDiOrg, het woord. Ook Yolande Avontroodt, kamerlid (Open VLD) die mee aan de wieg stond van het Fonds, en Gerrit Rauws, directeur gezondheid bij de Koning Boudewijnstichting, namen het woord om de grote verdiensten van prof. Cassiman te prijzen. Maar de speech die het meeste indruk maakte was die van prof. Cassiman zelf nadat hij zijn prijs in ontvangst had genomen.

De avond in het Afrikapaleis werd in opperbeste stemming afgerond. Bij hapjes en drankjes ontsponnen zich boeiende, informele uitwisselingen tussen tal van mensen die elk vanuit een eigen beleving of engagement actief zijn voor de zeldzame ziekten. Tal van mensen kregen ook de gelegenheid om met Frank Vandenbroucke in gesprek te gaan.
En wij, wij kijken al uit naar de volgende editie die gepland staat voor 2023.

De Edelweiss Awards 2021 worden mogelijk gemaakt dankzij de steun van de spelers van de Nationale Loterij.


De goedkeuring van Zolgensma, illustratie van de weg vooruit voor weesgeneesmiddelen

by

Zolgensma, de gentherapie voor SMA, wordt vanaf 1 december 2021 terugbetaald. Reden voor een vreugdesprongetje bij RaDiOrg. De regeling zal wellicht zo’n 13 kinderen per jaar betreffen, maar de manier waarop ze tot stand kwam is voor heel de zeldzame ziektegemeenschap buitengewoon veelbelovend. Ze toont de weg vooruit!

België, Nederland, Oostenrijk en Ierland hebben hun krachten gebundeld om het medicijn terug te kunnen betalen. Door die internationale samenwerking daalt de kost voor de Belgische zorgkas. Het RIZIV spreekt in een persbericht over een “historische Europese samenwerking”. 

De gezamenlijke evaluatie van gezondheidstechnologieën, de zogenaamde Health Technology Assessments (HTA) leidt tot gedeelde conclusies over de (meer)waarde van een product. Dit effent het pad om vervolgens gezamenlijk te onderhandelen voor een optimale prijszetting. En het hoeft geen betoog dat een betere prijs de kans op een beslissing tot terugbetaling ook ten goede komt. EURORDIS en RaDiOrg zijn er samen met tal van andere stakeholders van overtuigd dat dit de enige weg vooruit is om de beloftevolle therapieën daadwerkelijk beschikbaar te kunnen maken voor zoveel mogelijk patiënten in Europa. Zeker voor België, als kleine ‘markt’ is een dergelijke aanpak cruciaal.

Het succesvolle gezamenlijke werk om Zolgensma aan dezelfde voorwaarden ter beschikking te kunnen stellen in België, Nederland en Ierland is een schitterend precedent, dat smaakt naar meer.

Eva Schoeters, directeur RaDiOrg

Dit soort samenwerking is overigens niet nieuw voor België. Ze kadert in het BeNeLuxA initiatief dat in 2015 geïnitieerd werd door toenmalig minister van Volksgezondheid Maggie De Block. Maar het is wel een primeur dat ook een gezamenlijke prijs succesvol werd onderhandeld. De gezamenlijke HTA en de succesvolle onderhandeling over de prijs leiden er samen toe dat patiënten in zowel Nederland, Ierland als België binnenkort onder dezelfde voorwaarden* toegang krijgen tot deze baanbrekende therapie.

Er wordt overigens al jaren op Europees niveau gediscussieerd om tot een bindende gezamenlijke HTA te komen voor Europese lidstaten. Dat zou een cruciale fase in de weg van een geneesmiddel tot bij de patiënt sterk vergemakkelijken. Bij de normale gang van zaken, moeten farmaceutische bedrijven na de marktautorisatie door het EMA (European Medicines Agency) voor de terugbetaling van hun product immers in elke lidstaat apart een dossier indienen. En niet alle landen gebruiken dezelfde criteria om de meerwaarde van een product te bepalen. Zo zal je zien dat een product dat het éne land wél gunstig genoeg acht om terug te betalen, door een ander land niet goed genoeg wordt bevonden.

De procedure die zo’n dossier normaal doorloopt bij de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen (RIZIV) neemt in België overigens bovengemiddeld veel tijd in beslag. Dat vormt samen met onze relatief kleinere bevolking (en dus kleinere patiëntenpopulatie) een dubbel nadeel voor een farmaceutisch bedrijf. Niet voor alle innovatieve producten wordt bijgevolg in België een dossier ingediend.

Deze afbeelding komt uit de zogenaamde EFPIA W.A.I.T. indicator. Ze toont de tijd tot beschikbaarheid (aantal dagen) tussen de marktvergunning door het EMA en de datum van beschikbaarheid voor patiënten (meestal is dit het punt waarop producten terugbetaald worden). België laat alle andere West-Europese landen voorgaan met 528 dagen vertraging tot ter beschikking stelling.

Kanttekeningen bij het succesverhaal

We willen nadrukkelijk twee belangrijke kanttekeningen maken bij dit beloftevolle verhaal. De BeNeLuxA procedure is weinig transparant. En de stem van de patiënt – om wie het tenslotte allemaal draait – wordt niet gehoord. Dat laatste is overigens ook in de ‘gewone’ procedure bij het Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen het geval evenals in de zogenaamde ‘geheime’ onderhandelingen of de Managed Entry Agreements. Deze laatste staan (foutievelijk) bekend als de artikel 81 procedures (eigenlijk artikels 111, 112 en 113) en worden gebruikt om tot tijdelijke overeenkomsten te komen voor innovatieve geneesmiddelen waarbij er nog onzekerheden bestaan over de meerwaarde. Wat betreft het meenemen van de stem van de patiënt in al deze procedures is er nog werk aan de winkel. RaDiOrg vraagt uitdrukkelijk om patiënten te horen bij de evaluatie van de waarde van weesgeneesmiddelen. Want de patiënt kan als expert een belangrijke bijdrage leveren aan het beoordelen van een product.

* Zolgensma zal worden terugbetaald voor voor kinderen tot twee jaar, of indien ze minder dan 13,5 kg wegen, die aan de ziekte lijden. Het gaat om twee gevallen: patiënten met symptomatische SMA type 1 of patiënten met pre-symptomatische SMA met maximaal drie kopieën van het SMN2-gen.

Uitbreiding van de Vlaamse hielprikscreening met SMA en 6 andere zeldzame ziekten

Het bericht over de goedkeuring voor terugbetaling van Zolgensma kwam op dezelfde dag als het verlossende nieuws dat Vlaanderen van 2022 SMA ook zal opnemen in de hielprikscreening.
Daarmee zullen kinderen in Vlaanderen voortaan evenveel kans maken als in Wallonië op presymptomatisch toegang te krijgen tot een optimale therapie. Het volledige persbericht over de uitbreiding van de Vlaams hielprikscreening met maar liefst 7 ziekten, kan u hier lezen.

Meer weten over BeNeLuxA?

Ontdek hier alles over deze samenwerking tussen België, Nederland, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland.

Meer over de terugbetaling van Zolgensma:

– op het journaal van de VRT (8 oktober 2021)
– in Het Laatste Nieuws
– in Knack/Trends

Zeldzame ziekten zijn de kanaries in de koolmijn

by

Overlevingskansen voor corona blijken niet in elk ziekenhuis even groot te zijn. Daar was recent enige opschudding over na het vrijgeven van cijfers van Sciensano. Deels kunnen de verschillen verklaard worden door demografische kenmerken van regio’s, maar het gaat om meer dan dat. Het legt een kenmerk van ons gezondheidszorgsysteem bloot dat nefast is voor kwaliteit en expertise, mat name dat onze ziekenhuizen zogenaamde IKEA-ziekenhuizen zijn.

IKEA staat voor Ik Kan Echt Alles. Dat een dergelijk uitgangspunt in de gezondheidszorg tot problemen leidt, daar kunnen de patiënten met zeldzame aandoeningen over meepraten. Met een zeldzame diagnose hebben de artsen in je directe omgeving in 9 op 10 gevallen nog nooit eerder een ‘geval’ als het jouwe gehad…
Terwijl we er terecht mogen op vertrouwen dat je in België voor nagenoeg eender welke aandoening overal een goede basiszorg kan krijgen, is het duidelijk dat je niet overal op optimale kwaliteit kan rekenen als er meer gespecialiseerde kennis nodig is.

RaDiOrg pleit al langer voor de erkenning van expertise voor zeldzame ziekten. Zodat patiënten met zeldzame aandoeningen geen pijnlijke odyssee moeten meemaken voor ze – if ever – optimale, aangepaste zorg krijgen. Want je kan er zeker van zijn: op die odyssee gaan bakken levenskwaliteit onherroepelijk verloren, gebeuren talloze medische missers en liggen de sterftecijfers hoger dan ze zouden moeten liggen.

“Kwaliteit wordt niet beloond”, zegt prof. Geert Meyfroidt.

Geert Meyfroidt, intensivist UZ Leuven (Terzake 29 juli) stelde dat België de kwaliteit van haar gezondheidszorg niet meet of erover rapporteert. Mochten we dat wel doen, dan zouden we kwaliteit kunnen belonen. Op dit moment worden daarentegen volumes werk beloond. Dat kenmerkt het huidige systeem: hoe meer medische tussenkomsten en onderzoeken, hoe meer de kassa rinkelt. Terwijl een behandeling op basis van expertise net zal zorgen voor minder ingrepen, onderzoeken en tussenkomsten. En zal resulteren in meer gezondheidswinst en levenskwaliteit voor de patiënt.

Want laten we het daar eens over hebben, die patiënt. Is de patiënt niet degene waar al die zorg voor opgezet wordt? En krijgt hij een zeg bij het beoordelen van kwaliteit? Dat is voor RaDiOrg alvast essentieel. Kwaliteitsindicatoren moeten ook samen met patiënten opgesteld worden.

Zeldzame ziekten komen per definitie weinig voor en zijn daarnaast vaak ook complex. Ze zijn in het verhaal van verschillen in zorgkwaliteit tussen verschillende ziekenhuizen de kanaries in de koolmijn. Door de zorgkwaliteit voor deze groep lage-prevalentie ziekten niet te meten en niet zichtbaar te maken waar ze zich bevindt, gebeuren drama’s die vermeden kunnen worden.

RaDiOrg vraagt om expertise voor zeldzame ziekten zichtbaar te maken. Er moet een gevalideerde en transparante bewegwijzering komen om ze te vinden. En voor die validatie is de meting van kwaliteit onontbeerlijk. Het is – mogen we hopen – een no-brainer dat bij die meting van kwaliteit ook de stem van de patiënt in rekening wordt gebracht. Laat het trouwens ook duidelijk zijn: om kwaliteit op de lange termijn te garanderen zijn eenmalige metingen geen optie. Enkel een permanent systeem van kwaliteitsmeting zal centra voor de lange termijn stimuleren om te blijven investeren, bij te scholen en in te zetten op expertise zodat die permanent state-of-the-art blijft. Voor minder willen we toch niet gaan?

Uiteraard moet alle zorg die dichtbij huis kan verleend worden ook daar georganiseerd worden. Ook dat leidt tot meer levenskwaliteit bij de patiënt. Maar om die lokale zorg goed te organiseren zijn richtlijnen vanuit een centrum met echte expertise essentieel.

De corona-crisis heeft voor het grote publiek euvels blootgelegd waar patiënten met en professionals in de zorg voor zeldzame ziekten (en daarbuiten) zich al jaren pijnlijk bewust van zijn, met op kop een onsamenhangend beleid en een overschot aan ministers van volksgezondheid. Nu krijgt plots ook het belang van het meten en rapporteren over kwaliteit de volle aandacht. De tijd lijkt eindelijk rijp voor de omslag.

Onze vraag:

  • zet in op het meten van kwaliteit in de zorg voor zeldzame aandoeningen, aan de hand van kwaliteitsindicatoren die opgemaakt zijn met en voor patiënten
  • vertaal de resultaten naar een transparante bewegwijzering zodat mensen met een zeldzame ziekte niet langer verloren lopen op zoek naar optimale zorg.

Voor wie dan nog niet overtuigd zou zijn: het zal spectaculaire sprongen in gezondheidswinst met zich meebrengen voor lage prevalentie-ziekten en een overtuigend model zijn voor een omslag in de gehele gezondheidszorg.